VB s'engage
à
Breakthrough T1D
Moins de piqûres au doigt et d’injections pour les personnes atteintes de diabète de type 1 (DT1). Moins de pics et de baisses dangereux. Une insuline plus abordable. Un avenir où les traitements ne sont qu'une question de temps, et non d'éventualité.
Notre partenaire VB Gives Back, Breakthrough T1D (anciennement JDRF), a contribué à rendre tout cela possible. En tant qu'organisation de recherche et de défense du DT1 de premier plan, l'organisme à but non lucratif met en relation les meilleurs scientifiques du monde pour faire progresser les traitements potentiels, influencer les politiques et améliorer l'accès aux soins. Aucune organisation n'en fait plus. L'année dernière, par exemple, la FDA a approuvé un médicament qui a démontré un retard de l'apparition du DT1 jusqu'à trois ans ; c'est la toute première thérapie modifiant la maladie pour le DT1, et Breakthrough T1D a soutenu la recherche sur ce médicament pendant plus de 30 ans.
Et ce n'est que le début.
Rencontrez ici deux femmes qui font progresser ce groupe de réflexion : les Drs Felicia Pagliuca et Courtney Ackeifi. Cette dernière est une scientifique senior chez Breakthrough T1D qui est entrée dans ce domaine pour des raisons personnelles — sa grand-mère souffrait de diabète. La première, quant à elle, est vice-présidente et directrice du domaine thérapeutique pour le DT1 chez Vertex Pharmaceuticals, qui recherche des thérapies cellulaires susceptibles de traiter la maladie. "J'ai toujours aimé apprendre et j'ai toujours aimé résoudre des problèmes complexes", déclare Pagliuca. "C'est un cadeau de pouvoir consacrer sa carrière à un travail aussi significatif."
Q&A
Tell us about yourself and your connection to T1D...
CA : Ma grand-mère est décédée des suites de complications liées au diabète. Le diabète est une maladie dont on ne réchappe jamais, et les accidents peuvent être mortels. Je veux, à tout le moins, rendre le DT1 un peu plus facile à vivre.
FP : J'ai consacré la majeure partie de ma carrière à étudier comment les cellules, les éléments constitutifs du corps humain, peuvent être utilisées pour potentiellement développer des médicaments. Mon travail sur le DT1 a commencé il y a près de 15 ans, pendant mon postdoctorat au Harvard Stem Cell Institute, lorsque j'ai été inspiré par le Dr Doug Melton pour travailler sur le DT1. Dans son laboratoire, nous nous sommes concentrés sur la recherche de la possibilité de différencier (ou de convertir) des cellules souches en cellules des îlots pancréatiques. Le Dr Melton et moi avons ensuite fondé une entreprise appelée Semma Therapeutics, nommée d'après les deux enfants de Doug, Sam et Emma, qui vivent tous deux avec le DT1. En 2019, Semma Therapeutics a été acquise par Vertex Pharmaceuticals, dans le but d'accélérer nos travaux pour développer des thérapies potentielles contre le DT1.
Sur quoi travaillez-vous actuellement ?
CA : Mon équipe chez Breakthrough T1D se concentre sur l'amélioration de la vie des personnes atteintes de DT1 établi. Nous travaillons à développer des médicaments et des dispositifs pour le contrôle glucométabolique et les complications à long terme, et à développer des interventions comportementales pour soutenir le fardeau de la maladie sur la santé mentale. Breakthrough T1D a réalisé de nombreux progrès en matière de contrôle de la glycémie, mais nous avons encore du travail à faire pour aider à garantir que les personnes atteintes de DT1 vivent plus longtemps et en meilleure santé !
FP : En tant que directrice de la zone thérapeutique chez Vertex, je dirige une équipe diversifiée de scientifiques et d'autres experts qui travaillent à faire progresser nos thérapies expérimentales contre le DT1, de la recherche et de la découverte à la fabrication et aux essais cliniques et, espérons-le un jour, aux nouveaux médicaments approuvés. Cela signifie beaucoup pour moi de pouvoir continuer à faire avancer ce travail sans relâche et de m'associer à la communauté plus large du DT1. Breakthrough T1D a été un leader dans le soutien et la promotion de ce type de recherche depuis le tout début.
What are you most optimistic about right now?
CA : En tant que scientifique, le domaine du DT1 est très stimulant parce que de nombreuses disciplines différentes peuvent s’y retrouver. Avant Breakthrough T1D, j’étais une chercheuse spécialisée dans le DT1 et je développais des médicaments régénératifs. Notre équipe a réuni des chimistes médicinaux, des biologistes structurels, des informaticiens, des biologistes des cellules souches, des chirurgiens et des pharmacologues. Le fait de se concentrer sur un seul problème avec autant de perspectives différentes nous a permis d’être créatifs et exhaustifs dans notre approche pour élaborer ces thérapies. Des technologies qui n’existaient pas il y a quelques années entrent en clinique! L’innovation à haut risque peut être atténuée lorsque vous réunissez des équipes qui abordent les choses sous tous les angles. C’est ainsi que l’on accélère le développement.
FP : Je suis très enthousiasmée par les progrès réalisés à l’échelle mondiale dans le traitement du DT1. Bien sûr, le potentiel des thérapies cellulaires et la recherche que nous menons chez Vertex sont une priorité, mais les dernières années ont également apporté des progrès en matière d’innovation technologique, de prévention/retard, et l’enthousiasme que la science progresse. J’espère que l’avenir du DT1 sera très différent du passé.
Y a-t-il une étude en particulier qui vous passionne?
CA : L’essai Steno1 à Copenhague. Cette étude personnalise les soins du DT1 en fonction des facteurs de risque cardiovasculaire d’une personne. Le soutien de Breakthrough T1D permettra d’explorer plus en profondeur les liens entre les résultats glycémiques et les complications macrovasculaires ou microvasculaires.
FP : Chez Vertex, nous étudions plusieurs approches de thérapie cellulaire pour potentiellement traiter le DT1 en cherchant à remplacer les cellules productrices d’insuline qui ont été détruites par la maladie par de nouvelles cellules dérivées de cellules souches.
Un conseil aux femmes qui poursuivent une carrière scientifique ou de recherche?
CA : Collaborez. Apprenez de toutes les personnes que vous rencontrez. Faites-vous connaître pour votre capacité à être une traductrice d’idées entre les groupes. Soyez une pollinisatrice croisée, c’est ainsi que les idées créatives deviennent des changements tangibles.
FP : Soyez intrépide et concentrez-vous sur l’application de vos compétences et de votre temps aux problèmes les plus importants, pas nécessairement aux plus faciles.
D'ici à la fin du mois de septembre, VB Gives Back s'engage à récolter 250 000 $ pour Breakthrough T1D grâce aux dons des consommateurs, aux événements de collecte de fonds en magasin et à 5 $ par commande en ligne, afin de sensibiliser et de soutenir la recherche sur le diabète de type 1, le plaidoyer et l'engagement communautaire. Pour en savoir plus, cliquez ici.
Si vous souhaitez en savoir plus sur le DT1 et la mission de Breakthrough T1D, vous pouvez consulter leur site web à l'adresse BreakthroughT1D.org.
Penny inspired those around her with her positivity. Can you think of a specific time she inspired you?
Penny had an indomitable spirit. One of my earliest memories of her is when I visited her after a surgery for her leg when she was about three or four years old. Despite just having had surgery and being stuck in bed, she was cheerful, joyful and full of life. Her smile always lit up the room.